O projeto ADEM2: mecanismos patogênicos precoces da sibilância pré-escolar e um ensaio clínico randomizado avaliando o ganho em saúde e custo

Jul 20, 2023

BMC Public Health volume 23, número do artigo: 629 (2023) Citar este artigo

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A prevalência de sintomas semelhantes aos da asma em crianças pré-escolares é alta. Apesar dos numerosos esforços, ainda não existe uma ferramenta diagnóstica clinicamente disponível para discriminar crianças asmáticas de crianças com sibilância transitória na idade pré-escolar. Isto leva a um potencial tratamento excessivo de crianças que superam os seus sintomas e a um potencial subtratamento de crianças que acabam por ter asma. Nosso grupo de pesquisa desenvolveu um teste respiratório (usando GC-tof-MS para análise de COV no ar exalado) que é capaz de prever o diagnóstico de asma na idade pré-escolar. O estudo ADEM2 avalia a melhoria no ganho de saúde e nos custos dos cuidados com a aplicação deste teste respiratório em crianças pré-escolares com sibilância.

Este estudo é uma combinação de um estudo multicêntrico, de grupo paralelo, de dois braços, randomizado e controlado e um estudo de coorte observacional longitudinal multicêntrico. As crianças pré-escolares randomizadas para o braço de tratamento do ECR recebem um diagnóstico de probabilidade (e recomendações de tratamento correspondentes) de asma ou sibilância transitória com base no teste do ar expirado. As crianças no braço de cuidados habituais não recebem um diagnóstico de probabilidade. Os participantes são acompanhados longitudinalmente até os 6 anos de idade. O resultado primário é o controle da doença após 1 e 2 anos de acompanhamento. Os participantes do RCT, juntamente com um grupo de crianças pré-escolares saudáveis, também contribuem para o estudo de coorte observacional paralelo desenvolvido para avaliar a validade de técnicas alternativas de detecção de COV e para explorar numerosos outros parâmetros biológicos discriminantes potenciais (tais como sensibilização alérgica, marcadores imunológicos , epigenética, transcriptômica, microbiômica) e a subsequente identificação de vias de doenças subjacentes e relação com os VOCs discriminativos no ar exalado.

O potencial impacto social e clínico da ferramenta de diagnóstico para crianças pré-escolares com sibilância é substancial. Por meio do teste respiratório, será possível prestar atendimento personalizado e de alta qualidade ao grande grupo de crianças pré-escolares vulneráveis ​​e com sintomas semelhantes aos da asma. Ao aplicar uma abordagem multiómica a um extenso conjunto de parâmetros biológicos pretendemos explorar (novos) mecanismos patogénicos no desenvolvimento inicial da asma, criando alvos potencialmente interessantes para o desenvolvimento de novas terapias.

Registro de Ensaio da Holanda, NL7336, Data de registro 11–10-2018.

Os sintomas respiratórios, como chiado no peito, falta de ar, tosse crônica e produção de expectoração, são muito comuns em crianças pequenas. Cerca de 40% de todas as crianças com menos de 6 anos sofrem destes sintomas semelhantes aos da asma [1, 2]. Embora a asma seja a doença crónica mais prevalente em crianças, apenas a minoria (cerca de 30%) das crianças pré-escolares com sibilância recorrente apresenta sibilância persistente e asma mais tarde na vida [1,2,3]. A maioria das crianças em idade pré-escolar com sibilância apresenta sintomas transitórios induzidos por infecção viral, sem risco aumentado de asma e, na maioria das vezes, sem necessidade de medicação para asma (os chamados 'sibilos transitórios' ou 'sibilos virais'). Actualmente, não existe nenhum instrumento clínico adequado que possa discriminar entre 'sibilos persistentes' (crianças com asma) e 'sibilos transitórios' (crianças sem asma) na idade pré-escolar.

A previsão de asma em crianças pré-escolares com sintomas semelhantes aos da asma (como sibilos) tem sido um importante tópico não resolvido. Um diagnóstico confiável de asma em sibilos pré-escolares não é possível, conforme observado pelas várias diretrizes (inter)nacionais de asma [4,5,6,7]. Essas diretrizes afirmam que um diagnóstico probabilístico baseado em padrões de sintomas combinado com uma avaliação clínica cuidadosa da história familiar e dos achados físicos tem baixo valor preditivo positivo. Assim, o tratamento adequado e a tomada de decisão clínica são dificultados em crianças pré-escolares com sibilância.